Fairy 诺华宣布，欧盟委员会（EC）已批准 CAR-T 细胞疗法 Kymriah（tisagenlecleucel）用于治疗两线或多线系统性治疗后复发或难治性（r/r）滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。治疗。
该批准是在 3 月份欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的积极意见之后获得的，适用于所有 27 个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。该批准标志着 Kymriah 的第三个适应症，使其成为欧盟批准用于这些患者的第一个 CAR-T 细胞疗法，其中包括 r/r FL 1、2 和 3A 级的患者。
“当滤泡性淋巴瘤对治疗无反应或复发时，它通常更具侵袭性且难以治疗；患者通常最终会通过多种治疗方式循环使用，但益处会降低，”法国巴黎第七大学血液学教授、巴黎圣路易斯医院血液肿瘤科主任 Catherine Thieblemont 医学博士说。“ Kymriah 在欧洲的批准使患者更接近潜在的确定性疗法，为我们提供了改善结果的希望。”
该批准基于全球 II 期 ELARA 试验，该试验显示接受 Kymriah 治疗的患者中有 86% 有反应，其中 69% 有完全反应 (CR)。估计有 87% 达到 CR 的患者在初始反应后 9 个月或超过 9 个月时仍对治疗有长期持久反应。在试验中，对 94 名输注患者的疗效进行了评估，中位随访时间约为 21 个月。
在可评估安全性的 97 名患者中，Kymriah 的安全性非常显着。50% 的患者在输注 Kymriah 后报告了细胞因子释放综合征 (CRS)，并且没有报告 Lee 量表定义的 3 级或 4 级事件。9% 的患者（1% 为 3 级或 4 级）在输注 Kymriah 后 8 周内发生神经系统不良反应。16% 的患者出现严重感染（3 级或 4 级）。
诺华创新药物国际总裁兼首席商务官 Marie-France Tschudin 表示：“通过此次批准，我们很高兴能够为全球更多患有这种晚期血癌的人提供这种变革性疗法。” “凭借持久的反应和允许灵活给药的安全性，我们正在努力改写癌症生存率并减轻这种疾病对患者和医疗保健系统的负担。”
除了 r/r FL 外，Kymriah 还被批准用于治疗 25 岁以下患有难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL)、移植后或第二次或第二次复发的儿童和年轻成人患者。后期复发，以及患有 r/r 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 的成年患者在接受两种或多种全身治疗后。
作为诺华追求四个癌症治疗平台——放射配体治疗、靶向治疗、免疫治疗以及细胞和基因治疗——的独特战略的一部分，我们努力通过细胞治疗来治愈，以使更多的患者摆脱癌症。我们将继续开拓科学并投资于我们的制造和供应链流程，以进一步推进变革性创新。
诺华是第一家大力投资开创性 CAR-T 研究并启动全球 CAR-T 试验的制药公司。Kymriah 是首个获批的 CAR-T 细胞疗法，与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院合作开发，是诺华致力于 CAR-T 细胞疗法的基础。
