Fairy Ultomiris (ravulizumab) 已在欧洲获批，作为标准疗法的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者。
这一决定标志着欧洲第一个也是唯一一个批准用于治疗 gMG 的长效 C5 补体抑制剂。gMG 是一种罕见的、使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉功能丧失和严重虚弱。欧盟诊断出的 gMG 患病率估计约为 89,000。
欧盟委员会的批准遵循人用医药产品委员会的积极意见，并基于 CHAMPION-MG III 期试验的结果，该试验在线发表在 NEJM Evidence 上。在试验中，Ultomiris 在第 26 周的重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 总分的主要终点变化方面优于安慰剂，这是一种评估患者执行能力的患者报告量表日常活动。此外，在开放标签扩展的长期随访结果中，在 60 周内观察到 Ultomiris 的临床益处。
意大利米兰 IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta 基金会神经免疫学和神经肌肉疾病系教授、CHAMPION-MG 试验研究员 Renato Mantegazza 说：“作为医生，我们亲眼目睹了 gMG 如何对生活质量。今天的批准是欧洲治疗 gMG 的一项重大进步，为患者和医生提供了一种新的长效治疗选择，该选择已显示出可靠的疗效和日常生活活动的持续改善。”
Alexion 首席执行官 Marc Dunoyer 表示：“第一个也是唯一一个长效 C5 抑制剂在欧洲获得批准是朝着实现我们改善 gMG 患者生活和增加全球 Ultomiris 使用机会的愿景迈出的重要一步。Alexion 在补体科学领域的开创性领导地位已经证实 C5 抑制是一种经过验证的治疗这种使人衰弱的疾病的方法。我们很自豪能够提供一种新的治疗选择，它在给药方面提供了更多便利，并在更广泛的患者中显示出临床益处，包括那些尽管接受了初始标准护理治疗但仍有症状的患者。”
在 CHAMPION-MG 中，Ultomiris 的安全性与安慰剂相当，并且与 Ultomiris 在阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 中观察到的 III 期试验一致。接受 Ultomiris 的患者最常见的不良反应是腹泻、上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。
Ultomiris 于 2022 年 4 月在美国和 2022 年 8 月在日本获得批准，用于某些患有 gMG 的成年人。其他国家/地区正在进行监管审查。
gMG 是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重的肌肉无力。
80% 的 gMG 患者 AChR 抗体呈阳性，这意味着他们会产生特异性抗体(抗 AChR)，这些抗体与神经肌肉接头 (NMJ) 处的信号受体结合，这是神经细胞与其控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活了补体系统，这对于身体防御感染至关重要，导致免疫系统攻击 NMJ。这会导致炎症和大脑和肌肉之间的交流中断。
gMG 可以发生在任何年龄，但最常见于 40 岁之前的女性和 60 岁之后的男性。最初的症状可能包括口齿不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡;随着疾病的进展，这些通常会导致更严重的症状，例如吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭。
全球 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心 26 周试验评估了 Ultomiris 在成人 gMG 中的安全性和有效性。该试验在北美、欧洲、亚太地区和日本招募了 175 名患者。参与者必须在筛查访视前至少 6 个月确诊重症肌无力，抗 AChR 抗体血清学检测呈阳性，在试验开始时 MG-ADL 总分至少为 6 分，美国重症肌无力基金会临床分类筛选时为 II 至 IV 级。在随机对照期间，除了少数例外，患者可以继续使用稳定的标准护理药物。
患者以 1:1 的比例随机接受 Ultomiris 或安慰剂治疗，共 26 周。患者在第 1 天接受单次基于体重的负荷剂量，然后从第 15 天开始，每 8 周定期接受基于体重的维持剂量。评估了第 26 周 MG-ADL 总分从基线变化的主要终点，以及评估疾病相关和生活质量测量改善的多个次要终点。
完成随机对照期的患者有资格继续进入开放标签延长期，评估 Ultomiris 的安全性和有效性，该延长期正在进行中。
Ultomiris (ravulizumab) 是第一个也是唯一一个长效 C5 补体抑制剂，可提供即时、完整和持续的补体抑制。该药物通过抑制终末补体级联中的 C5 蛋白起作用，这是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞。在负荷剂量后，成年患者每八周静脉注射一次 Ultomiris。
Ultomiris 在美国、欧盟和日本被批准用于治疗某些患有 gMG 的成年人。
Ultomiris 在美国、欧盟和日本也被批准用于治疗某些患有 PNH 的成年人以及在美国和欧盟用于治疗某些患有 PNH 的儿童。
此外，Ultomiris 在美国、欧盟和日本被批准用于某些患有 aHUS 的成人和儿童，以抑制补体介导的血栓性微血管病。
作为广泛开发计划的一部分，正在评估 Ultomiris 用于治疗其他血液学和神经学适应症。
Alexion, AstraZeneca Rare Disease 是阿斯利康 (AstraZeneca) 旗下专注于罕见病的集团，是在 2021 年收购 Alexion Pharmaceuticals, Inc. 后创建的。作为近 30 年来罕见病领域的领导者，Alexion 专注于为受罕见病影响的患者和家庭提供服务通过发现、开发和商业化改变生命的药物，带来毁灭性的疾病。Alexion 专注于补体级联中的新分子和靶点的研究，以及血液学、肾病学、神经病学、代谢紊乱、心脏病学和眼科的开发工作。Alexion 总部位于马萨诸塞州波士顿，在全球设有办事处，为 50 多个国家的患者提供服务。
